NICE a recomandat pentru prima dată un tratament inovator care ar putea ajuta bebelușii, copiii și tinerii care urmează tratament pentru cancer să evite pierderea auzului.
Cisplatina este un medicament chimioterapeutic puternic, utilizat pe scară largă pentru tratarea multor tipuri de cancer infantil. În timp, cisplatina se poate acumula în urechea internă și poate provoca inflamații și leziuni cunoscute sub numele de ototoxicitate, care este una dintre cauzele pierderii auzului.
Recomandările finale din versiunea preliminară recomandă utilizarea tiosulfatului de sodiu anhidru, cunoscut și sub numele de Pedmarqsi și fabricat de Norgine, pentru a preveni pierderea auzului cauzată de chimioterapia cu cisplatină la copiii cu vârsta cuprinsă între 1 lună și 17 ani cu tumori solide care nu s-au răspândit în alte părți ale corpului.
Aproximativ 60% dintre copiii tratați cu cisplatină vor dezvolta pierdere permanentă a auzului, între 2022 și 2023 fiind diagnosticate 283 de cazuri noi de pierdere a auzului ototoxică la copii sub 18 ani în Anglia.
Medicamentul, administrat în perfuzie de către o asistentă medicală sau un medic, acționează prin legarea de cisplatină care nu a fost absorbită de celule și blocarea acțiunii acesteia, prevenind astfel deteriorarea celulelor auriculare. Utilizarea tiosulfatului de sodiu anhidru nu afectează eficacitatea chimioterapiei cu cisplatină.
Se estimează că, în primul an de recomandare pentru utilizarea tiosulfatului de sodiu anhidru, aproximativ 60 de milioane de copii și tineri din Anglia vor fi eligibili să primească acest medicament.
Pierderea auzului cauzată de tratamentul cancerului poate avea un impact devastator asupra copiilor și a familiilor acestora, așa că suntem încântați să putem recomanda această opțiune inovatoare de tratament.
Acesta este primul medicament dovedit a preveni și reduce efectele pierderii auzului și va avea un impact dramatic asupra vieții copiilor și tinerilor.
Helen a continuat: „Recomandarea noastră privind acest tratament inovator demonstrează angajamentul NICE de a se concentra asupra a ceea ce contează cel mai mult: oferirea rapidă a celei mai bune îngrijiri pacienților și asigurarea unui raport calitate-preț bun pentru contribuabil.”
Datele din două studii clinice au arătat că tratamentul a redus aproape la jumătate rata de pierdere a auzului la copiii care au primit chimioterapie cu cisplatină. Un studiu clinic a constatat că acei copii care au primit chimioterapie cu cisplatină urmată de tiosulfat de sodiu anhidru au avut o rată de pierdere a auzului de 32,7%, comparativ cu o rată de pierdere a auzului de 63% la copiii care au primit doar chimioterapie cu cisplatină.
Într-un alt studiu, 56,4% dintre copiii care au primit doar cisplatină au prezentat pierderea auzului, comparativ cu 28,6% dintre copiii care au primit cisplatină urmată de tiosulfat de sodiu anhidru.
Studiile au arătat, de asemenea, că, dacă copiii au dezvoltat pierderea auzului, aceasta a fost în general mai puțin severă la cei care au utilizat tiosulfat de sodiu anhidru.
Părinții au declarat unui comitet independent NICE că, dacă pierderea auzului apare ca urmare a chimioterapiei cu cisplatină, aceasta ar putea afecta dezvoltarea vorbirii și limbajului, precum și funcționarea la școală și acasă.
Suntem încântați să anunțăm că acest medicament inovator va fi utilizat la pacienții tineri care urmează tratament pentru cancer pentru a preveni pierderea auzului ca efect secundar al chimioterapiei cu cisplatină.
Ralph a continuat: „Așteptăm cu nerăbdare să vedem acest medicament în spitalele din întreaga țară și sperăm că toți copiii care ar putea beneficia de el vor avea în curând acces la acest tratament salvator de vieți. Suntem recunoscători susținătorilor noștri pentru contribuția lor, care a permis RNID să ofere NICE idei și dovezi importante pentru a ajuta la disponibilitatea pe scară largă a acestui medicament în Regatul Unit. Aceasta este prima dată când un medicament a fost dezvoltat special pentru a preveni pierderea auzului și este recomandat pentru utilizare în cadrul NHS. Aceasta este o etapă importantă care le va oferi celor care investesc și dezvoltă tratamente pentru pierderea auzului încrederea că pot lansa cu succes un medicament pe piață.”
Tratamentul va fi disponibil prin intermediul NHS din Anglia în termen de trei luni de la publicarea ghidului NICE final.
Compania a încheiat un acord comercial confidențial pentru a furniza tiosulfat de sodiu anhidru către Serviciul Național de Sănătate la un preț redus.